2015生物医学最大进展:编辑婴儿,转基因和癌症治疗

2015年,强大的生物科技在解决一些难题的同时也制造了一些难题。

生物学家经常强调人类对大脑,基因组和有效药物的运作机制所知甚少。但是,今年的论调发生了变化,各种技术——基因编辑,干细胞,克隆和DNA数据库——成为人类操控生命的强大工具,2015年传达的信息似乎是「我们可以做任何事。」

占据头条的技术非CRISPR莫属,能干的基因剪刀可以帮助人类简单剪除和编辑活体细胞DNA。一年来,科学家使用基因编辑工具制造出超级肌肉狗,不会传播疟疾的蚊子,相关科学论文数量也翻了一番,多达1200多篇,改变植物如此简单,一些公司甚至预测一年后,基因编辑过的食物会出现在我们的餐桌上。

技术可行,但是,我们应这么做吗?今年早些时候,人们开始讨论是否可以在IVF临床中修改人类胚胎基因,让后代免受遗传疾病之苦,社会道德问题也给CRISPR的突破带来压力。4月,中国研究人员率先发表了首个编辑人类胚胎研究,有关技术会否陷入优生学的争论也呈爆发之势,12月,全世界顶尖科学家和学者在华盛顿汇聚一堂,探讨这个哈姆雷特式的问题。

会议认为,我们目前还不应该这么做。使用CRISPR制造定制婴儿是不负责任的做法。实际上,一位与会人士的认为,我们编辑生命的能力已经超过我们的智慧。柏林的Max Delbrück分子医学中心的Klaus Rajewsky说,「我们正在变得善于操控基因,但是,我们对其功能所知甚少。」

不过,我们可能足够了解如何治愈一些癌症,解决移植器官短缺问题。今年,包括Juno Therapeutics在内的公司筹资数十亿美元,使用基因工程免疫细胞治疗病人,这是一种可以挽救白血病患者生命的新疗法。在美国,「异体移植」手术也打破了记录,接受猪肾脏移植的猴子存活了近六个月。

基因技术并不仅仅是更加强大,获取这种技术也更容易。创业公司开始出售编辑细菌的DIY编辑工具,10月,我们报道了一家创业公司创始人Elizabeth Parrish的故事,她宣称自己是第一个对FDA嗤之以鼻,用抗衰老基因治疗自己的人。

这是我们深入第二代生物技术的信号。这也意味着一些开创性的发明正在退休。今年,Monsanto原创抗除草剂大豆专利到期(大豆很容易成为生物科技时代最重要的产品),农民就能首次种植「一般转基因生物」。但是,Monsanto也有新的想法,比如可以除虫甚至一经接触就会改变植物行为的基因喷雾。那些产品都依赖RNA干预,也被用来制造出世界首个生物技术苹果。

另一个吸引人的趋势是用电治愈意识或治疗量身体。一些人把这些疗法叫做电子疗法(electroceuticals)。医生开始通过脑部刺激治疗可卡因上瘾,强迫症和其他曾被认为是极度复杂神秘的杂症,现在仅需简单电刺激就能搞定。与此同时,在Cleverland,Case Western的专家将瘫痪人士大脑和胳膊肌肉连接起来,瘫痪人士能用思维活动起胳膊。我们也不会忘记那些带领技术走到今天的勇敢志愿者们。我们详细报道了在Case接受上一代移植手术的病人如何被产品技术支持遗忘,没有了后续服务,他们体内的那些装置也没什么用了。一位走得更远的科学先锋甚至决定在自己大脑中植入电极。

硅谷在生物科技领域扮演的角色也值得关注。今年我们几次报道了著名Facebook投资人Peter Thiel,了解他投资的抗癌创业公司情况,他告诉我们,只要生物科技公司运行地和计算机创业公司更像一点,药物研发就会更高效。他认为,不应该有这么多测试和错误,他的目标的时「去除随机。」

我们也跟踪报道了那些尝试颠覆庞大、不健康的美国医疗保健系统的科技公司。不过,情况似乎不是很妙:消费者并不放心把自己的健康数据交给这些科技公司,手腕佩戴装置也不是很精确。但是,科技公司不会退缩。今年,我们获悉苹果公司正在和研究人员讨论搜集用户DNA数据,一家旧金山创业公司Helix, 重新获得1亿美元支持,公司将于2016年启动第一个针对消费者的DNA应用商店。

消费者使用基因产品正在兴起,这些想法也是上述浪潮的一部分,也吸引了诸如 J. Craig Venter这样的人物。然而,消费者DNA服务的经济之道还不明朗,部分原因在于DNA预测并不总是有用,也不是十分安全。今年,一项价格699美元的直销(direct-to-consumer)癌症血液测试颇受冷遇,但是,怀孕测试却出人意料,有时甚至会偶然查出癌症。即使是更加确定的癌症测试,也无法证明其对病人真有帮助。美国肿瘤DNA测试的领导者Foundation Medicine将它的大部分股份出售给了Roche,也暗示了这一领域的前景并不明朗。

让DNA数据更加有用,是美国总统奥巴马「精准医疗倡议」的目标,这项耗资2.15亿美元的计划包括一项规划好的研究,对象为1百万人的健康记录和DNA数据。政府表示,数目够大,研究才有可能揭示出基因和疾病的下一代联系。然而,大型研究也会产生意料之外的大难题。3月,DeCode的CEO表示,公司数据库现在很庞大,可以锁定每一个有乳腺癌变危险的冰岛女性。公司抱怨说,由于隐私法的关系,公司无法将这一消息告诉她们。DeCode是冰岛全国基因银行Amgen的子公司。

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